Ricerca clinica registrata sulla sclerosi multipla progressiva (NCT07146087)
- Dr. Uladzislau Tsvirko
- 2 gen
- Tempo di lettura: 3 min
La sclerosi multipla ( SM ) è una malattia neurologica cronica immunomediata caratterizzata da infiammazione, demielinizzazione e neurodegenerazione del sistema nervoso centrale. Nelle sue forme progressive, in particolare la SM secondariamente progressiva (SMSP) e la SM primariamente progressiva (SMPP), la malattia porta a disabilità progressiva, mobilità ridotta, declino cognitivo, affaticamento e riduzione della qualità della vita dei pazienti. Nonostante i progressi nei trattamenti immunomodulatori, interventi efficaci per rallentare o modificare la disabilità progressiva rimangono un'importante esigenza medica insoddisfatta.
In questo contesto scientifico, BioCells Medical è orgogliosa di essere elencata come sponsor e centro clinico per uno studio clinico ufficialmente registrato su ClinicalTrials.gov con l'identificativo NCT07146087 . Questo studio si concentra sull'indagine del potenziale ruolo degli esosomi derivati da cellule staminali mesenchimali allogeniche come approccio biologico innovativo per la sclerosi multipla progressiva.
Scopo dello studio e focus scientifico
Lo studio registrato, intitolato "Terapia con esosomi derivati da cellule staminali mesenchimali allogeniche per la sclerosi multipla progressiva", è progettato per valutare se le infusioni endovenose di esosomi derivati da cellule staminali mesenchimali allogeniche ( MSC ) possano influenzare il decorso clinico della SM progressiva. A differenza delle terapie cellulari tradizionali, gli esosomi sono vescicole extracellulari nanometriche rilasciate dalle MSC che trasportano proteine, lipidi, microRNA e altre molecole di segnalazione coinvolte nella comunicazione intercellulare e possono modulare i percorsi immunitari e neuroprotettivi.
Questa ricerca mira ad approfondire la comprensione scientifica di come gli esosomi derivati da MSC possano influenzare la progressione della malattia e le misure di disabilità nelle persone con SM progressiva. Piuttosto che essere un registro osservazionale di base, questo studio rappresenta un protocollo clinico interventistico che valuta un prodotto biologico derivato da cellule all'interno di un quadro clinico strutturato.
Componenti chiave dello studio
Popolazione e ambito dei dati
Lo studio coinvolge partecipanti adulti (di età pari o superiore a 18 anni) a cui è stata diagnosticata clinicamente la sclerosi multipla progressiva.
I partecipanti vengono sottoposti a infusione endovenosa di esosomi derivati da MSC allogeniche come parte del protocollo sperimentale.
Il progetto enfatizza la rilevanza clinica nel mondo reale, allineandosi al contempo ai principi di sicurezza e di ricerca traslazionale propri della medicina rigenerativa avanzata.
Misura principale dell'esito
L'esito primario si concentra sulle variazioni dei marcatori clinici di disabilità e progressione a seguito della terapia con esosomi. Questo include tipicamente valutazioni seriali utilizzando sistemi di punteggio neurologico validati, misure funzionali e scale di disabilità clinica rilevanti per la progressione della SM.
Valutazioni secondarie
Gli endpoint secondari includono:
monitoraggio degli eventi avversi e dei profili di sicurezza post-infusione,
valutazione dei biomarcatori immunitari e infiammatori,
analisi esplorativa dei miglioramenti funzionali nella mobilità, nella cognizione e nelle attività quotidiane.
Queste valutazioni mirano a contestualizzare l'impatto biologico e clinico della somministrazione di esosomi nella SM progressiva.
Perché questa ricerca è importante
La sclerosi multipla progressiva rimane uno dei fenotipi di SM più difficili da trattare, con poche terapie che dimostrano un impatto significativo nel rallentare l'accumulo di disabilità. Questo studio è significativo perché indaga un prodotto biologico innovativo di origine cellulare – gli esosomi derivati da MSC – che potrebbe offrire attività paracrina e immunomodulatoria senza le complessità delle terapie basate su cellule intere.
Nello specifico, la ricerca sugli esosomi suggerisce che potrebbero:
forniscono microRNA e proteine regolatorie che influenzano la neuroinfiammazione,
supportare l'omeostasi del tessuto neurale,
modulare le risposte immunitarie aberranti contribuendo alla neurodegenerazione progressiva.
Tali intuizioni meccanicistiche, se allineate ai risultati clinici, possono aiutare a identificare nuovi percorsi terapeutici e a informare lo sviluppo futuro di strategie di trattamento rigenerativo e biologico per la sclerosi multipla progressiva.
Il contributo di BioCells Medical alla ricerca sulla SM
In qualità di sponsor e centro clinico, BioCells Medical sottolinea il suo ruolo nel promuovere la ricerca rigenerativa e traslazionale oltre la routine clinica. La partecipazione a registri e studi di intervento come NCT07146087 riflette l'impegno dell'istituzione a:
rigore scientifico e raccolta dati longitudinale,
indagine clinica eticamente fondata,
contributo alla conoscenza clinica globale nelle patologie neurologiche gravi.
Integrando un laboratorio medico interno certificato con protocolli clinici incentrati sul paziente, BioCells Medical sostiene l'esplorazione responsabile della terapia con esosomi derivati da MSC come parte di una più ampia ricerca scientifica per affrontare la sclerosi multipla progressiva.
Conclusione
Lo studio clinico NCT07146087 rappresenta un passo significativo nella valutazione di approcci rigenerativi avanzati per la sclerosi multipla progressiva. Concentrandosi sulla terapia con esosomi allogenici derivati da MSC e sulla sua potenziale influenza sulla progressione della malattia e sugli esiti funzionali, questo studio fornisce preziose informazioni biologiche e cliniche che potrebbero in ultima analisi guidare future innovazioni terapeutiche.
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